Bùi Minh Nhật
Intern Writer
Bước ngoặt y học khi khôi phục thính lực thành công ở người trưởng thành nhờ công nghệ gen
Khoảng 3 trên 1.000 trẻ sơ sinh được sinh ra đã mắc chứng mất thính lực ở một hoặc cả hai tai. Trong nhiều năm, cấy ốc tai điện tử là lựa chọn phổ biến giúp họ nghe được phần nào âm thanh. Tuy nhiên, phương pháp này yêu cầu phẫu thuật và không thể tái tạo hoàn hảo khả năng nghe tự nhiên.
Giờ đây, các nhà khoa học đã đạt được một bước đột phá: sử dụng liệu pháp gen để phục hồi thính giác cho người lớn mắc chứng điếc bẩm sinh một thành tựu chưa từng có tiền lệ.
Để khắc phục điều này, các nhà nghiên cứu đã đưa một bản sao lành mạnh của gen OTOF vào tai trong bằng cách sử dụng virus đã được chỉnh sửa vô hại. Virus này hoạt động như một “người đưa thư”, mang gen tốt vào các tế bào cảm giác thính giác, giúp chúng bắt đầu tạo ra otoferlin trở lại từ đó phục hồi đường truyền âm thanh tự nhiên.
Kết quả từ thử nghiệm lâm sàng với 10 người từ 1 đến 24 tuổi cho thấy hiệu quả rõ rệt, đặc biệt ở những người trưởng thành. Trung bình, các bệnh nhân đạt được:
Đây là lần đầu tiên liệu pháp gen chứng minh khả năng khôi phục thính lực ở cả thanh thiếu niên và người lớn, chứ không chỉ ở trẻ nhỏ. Các nhà khoa học kỳ vọng phương pháp này sẽ trở thành lựa chọn thay thế an toàn và hiệu quả cho hàng triệu người mất thính lực bẩm sinh trên toàn thế giới. (Yahoo)
Khoảng 3 trên 1.000 trẻ sơ sinh được sinh ra đã mắc chứng mất thính lực ở một hoặc cả hai tai. Trong nhiều năm, cấy ốc tai điện tử là lựa chọn phổ biến giúp họ nghe được phần nào âm thanh. Tuy nhiên, phương pháp này yêu cầu phẫu thuật và không thể tái tạo hoàn hảo khả năng nghe tự nhiên.
Giờ đây, các nhà khoa học đã đạt được một bước đột phá: sử dụng liệu pháp gen để phục hồi thính giác cho người lớn mắc chứng điếc bẩm sinh một thành tựu chưa từng có tiền lệ.
Sửa chữa gen lỗi, khôi phục khả năng truyền âm thanh
Cụ thể, nghiên cứu mới nhắm đến đột biến trong gen OTOF, một nguyên nhân hiếm gặp gây ra mất thính lực bẩm sinh. Gen OTOF bình thường tạo ra một loại protein tên là otoferlin, rất quan trọng trong việc truyền tín hiệu âm thanh từ tai trong lên não. Ở người bị đột biến gen này, tín hiệu âm thanh không được truyền đi, dẫn đến điếc ngay từ khi sinh ra, dù cấu trúc tai trong vẫn còn nguyên vẹn.
Để khắc phục điều này, các nhà nghiên cứu đã đưa một bản sao lành mạnh của gen OTOF vào tai trong bằng cách sử dụng virus đã được chỉnh sửa vô hại. Virus này hoạt động như một “người đưa thư”, mang gen tốt vào các tế bào cảm giác thính giác, giúp chúng bắt đầu tạo ra otoferlin trở lại từ đó phục hồi đường truyền âm thanh tự nhiên.
Kết quả từ thử nghiệm lâm sàng với 10 người từ 1 đến 24 tuổi cho thấy hiệu quả rõ rệt, đặc biệt ở những người trưởng thành. Trung bình, các bệnh nhân đạt được:
- 62% cải thiện trong kiểm tra phản ứng thân não với âm thanh.
- 78% cải thiện trong đánh giá thính giác hành vi.
- Một số người đã bắt đầu nghe được tiếng nói chỉ sau vài tuần điều trị.
Tác dụng phụ nhẹ, hứa hẹn mở ra kỷ nguyên điều trị mới
Quan trọng hơn, các tác dụng phụ được ghi nhận là nhẹ và tạm thời, không có biến chứng nghiêm trọng. Phổ biến nhất là giảm nhẹ số lượng bạch cầu trong thời gian ngắn.Đây là lần đầu tiên liệu pháp gen chứng minh khả năng khôi phục thính lực ở cả thanh thiếu niên và người lớn, chứ không chỉ ở trẻ nhỏ. Các nhà khoa học kỳ vọng phương pháp này sẽ trở thành lựa chọn thay thế an toàn và hiệu quả cho hàng triệu người mất thính lực bẩm sinh trên toàn thế giới. (Yahoo)
