NhatDuy
Intern Writer
Cullinan Therapeutics (trước đây là Cullinan Oncology) là một công ty công nghệ sinh học Mỹ tập trung vào phát triển các liệu pháp điều trị ung thư và bệnh tự miễn. Công ty có trụ sở tại Mỹ và trước đây chủ yếu nghiên cứu thuốc điều trị ung thư, nhưng gần đây đã mở rộng sang lĩnh vực miễn dịch học, đặc biệt là các liệu pháp nhắm vào bệnh tự miễn.
Cullinan Therapeutics đang thực hiện thử nghiệm lâm sàng đầu tiên tại Mỹ về thuốc bispecific CD19 nhằm điều trị bệnh tự miễn, thay vì ung thư như kế hoạch ban đầu. CEO Nadim Ahmed nhấn mạnh tầm quan trọng của việc định hình kỳ vọng khi công ty tiến vào lĩnh vực cạnh tranh này.
Giá cổ phiếu Cullinan tăng mạnh vào năm ngoái sau khi công bố chuyển hướng thuốc CLN-978 từ điều trị ung thư máu sang lupus và các bệnh tự miễn khác. Quyết định này dựa trên nghiên cứu năm 2022 về liệu pháp CAR-T kháng CD19, cho thấy hiệu quả rõ rệt ở bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống (SLE) kháng thuốc. Khi Ahmed trình bày ý tưởng tại Hội nghị chăm sóc sức khỏe JP Morgan năm 2024, ông nhận được sự ủng hộ lớn từ giới đầu tư.
Ahmed, từng giữ vai trò lãnh đạo tại Celgene và Bristol Myers Squibb, hiểu rõ tiềm năng của liệu pháp CAR-T, nhưng cũng nhận thức được những khác biệt về rủi ro và lợi ích khi áp dụng vào bệnh tự miễn. Ông cho rằng nếu có một phương pháp điều trị hiệu quả, ít phức tạp về sản xuất và an toàn hơn, thì đó sẽ là một bước tiến đáng giá.
Chỉ trong vài tuần, Cullinan Oncology trở thành Cullinan Therapeutics, đồng thời thành lập đơn vị miễn dịch học và tuyển dụng các chuyên gia thấp khớp. Vào tháng 10, FDA đã chấp thuận thử nghiệm CLN-978 trên bệnh nhân SLE từ trung bình đến nặng. Công ty dự kiến công bố dữ liệu SLE giai đoạn đầu trong quý IV.
Tuy nhiên, sự cạnh tranh trong lĩnh vực liệu pháp tế bào tự miễn đã gia tăng nhanh chóng. Hiện có 17 thử nghiệm CAR-T toàn cầu dành cho bệnh tự miễn, cùng nhiều công ty như GSK, Takeda và Sana Biotechnology cũng tham gia nghiên cứu chất gắn kết tế bào T cho lupus. GSK đã chi 300 triệu USD để phát triển thuốc nhắm mục tiêu kép CD19/CD20 cho lupus.
Ahmed nhấn mạnh CLN-978 có thể mang lại lợi thế nhờ ái lực liên kết cao với CD19, giúp duy trì phạm vi tác động rộng trên tế bào B. Ngoài ra, kích thước nhỏ hơn của CLN-978 có thể giúp thuốc thâm nhập mô tốt hơn, làm suy yếu tế bào B hiệu quả hơn. Dù vậy, ông thừa nhận rằng các lý thuyết này vẫn cần được kiểm chứng lâm sàng.
Một nghiên cứu gần đây cho thấy liệu pháp bispecific BCMA có thể giúp bệnh nhân SLE thuyên giảm hoàn toàn. Tuy nhiên, Ahmed lưu ý rằng thuốc nhắm BCMA có nguy cơ nhiễm trùng cao hơn, vì vậy cần thận trọng. Ông không xác nhận liệu Cullinan có nghiên cứu thêm thuốc nhắm BCMA hay không nhưng cho biết công ty đang xem xét mở rộng sang các bệnh tự miễn khác.
CLN-978 hiện là chất gắn kết tế bào T CD19 đầu tiên được chấp thuận thử nghiệm lâm sàng cho lupus tại Mỹ. Công ty cũng lên kế hoạch thử nghiệm trên bệnh viêm khớp dạng thấp vào quý 2.
Dù tập trung vào miễn dịch học, Cullinan vẫn tiếp tục phát triển các chương trình ung thư học, bao gồm zipalertinib—thuốc ức chế exon20 EGFR cho ung thư phổi và kháng thể anti-MICA/B CLN-619 đang thử nghiệm trên u tủy đa và khối u rắn. Công ty cam kết tạo dữ liệu nhanh nhất có thể để thúc đẩy giá trị và loại bỏ nhanh các chương trình không đạt kỳ vọng.
Cullinan gần đây đã trả lại một ứng viên bispecific cho Harbour BioMed sau khi dữ liệu giai đoạn 1 không đạt yêu cầu. Ahmed cho biết quyết định này không nhằm giải phóng nguồn lực cho CLN-978 mà là do thiếu hiệu quả rõ rệt.
Về tài chính, Cullinan có 640 triệu USD tiền mặt vào cuối tháng 9, đủ duy trì hoạt động đến năm 2028. Ahmed khẳng định mục tiêu trước mắt là tạo dữ liệu lâm sàng vững chắc để thúc đẩy giá trị, thay vì lo lắng về các thử nghiệm giai đoạn 3 ngay từ bây giờ.
Cullinan Therapeutics đang thực hiện thử nghiệm lâm sàng đầu tiên tại Mỹ về thuốc bispecific CD19 nhằm điều trị bệnh tự miễn, thay vì ung thư như kế hoạch ban đầu. CEO Nadim Ahmed nhấn mạnh tầm quan trọng của việc định hình kỳ vọng khi công ty tiến vào lĩnh vực cạnh tranh này.
Giá cổ phiếu Cullinan tăng mạnh vào năm ngoái sau khi công bố chuyển hướng thuốc CLN-978 từ điều trị ung thư máu sang lupus và các bệnh tự miễn khác. Quyết định này dựa trên nghiên cứu năm 2022 về liệu pháp CAR-T kháng CD19, cho thấy hiệu quả rõ rệt ở bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống (SLE) kháng thuốc. Khi Ahmed trình bày ý tưởng tại Hội nghị chăm sóc sức khỏe JP Morgan năm 2024, ông nhận được sự ủng hộ lớn từ giới đầu tư.
Ahmed, từng giữ vai trò lãnh đạo tại Celgene và Bristol Myers Squibb, hiểu rõ tiềm năng của liệu pháp CAR-T, nhưng cũng nhận thức được những khác biệt về rủi ro và lợi ích khi áp dụng vào bệnh tự miễn. Ông cho rằng nếu có một phương pháp điều trị hiệu quả, ít phức tạp về sản xuất và an toàn hơn, thì đó sẽ là một bước tiến đáng giá.
Chỉ trong vài tuần, Cullinan Oncology trở thành Cullinan Therapeutics, đồng thời thành lập đơn vị miễn dịch học và tuyển dụng các chuyên gia thấp khớp. Vào tháng 10, FDA đã chấp thuận thử nghiệm CLN-978 trên bệnh nhân SLE từ trung bình đến nặng. Công ty dự kiến công bố dữ liệu SLE giai đoạn đầu trong quý IV.
Tuy nhiên, sự cạnh tranh trong lĩnh vực liệu pháp tế bào tự miễn đã gia tăng nhanh chóng. Hiện có 17 thử nghiệm CAR-T toàn cầu dành cho bệnh tự miễn, cùng nhiều công ty như GSK, Takeda và Sana Biotechnology cũng tham gia nghiên cứu chất gắn kết tế bào T cho lupus. GSK đã chi 300 triệu USD để phát triển thuốc nhắm mục tiêu kép CD19/CD20 cho lupus.
Ahmed nhấn mạnh CLN-978 có thể mang lại lợi thế nhờ ái lực liên kết cao với CD19, giúp duy trì phạm vi tác động rộng trên tế bào B. Ngoài ra, kích thước nhỏ hơn của CLN-978 có thể giúp thuốc thâm nhập mô tốt hơn, làm suy yếu tế bào B hiệu quả hơn. Dù vậy, ông thừa nhận rằng các lý thuyết này vẫn cần được kiểm chứng lâm sàng.
Một nghiên cứu gần đây cho thấy liệu pháp bispecific BCMA có thể giúp bệnh nhân SLE thuyên giảm hoàn toàn. Tuy nhiên, Ahmed lưu ý rằng thuốc nhắm BCMA có nguy cơ nhiễm trùng cao hơn, vì vậy cần thận trọng. Ông không xác nhận liệu Cullinan có nghiên cứu thêm thuốc nhắm BCMA hay không nhưng cho biết công ty đang xem xét mở rộng sang các bệnh tự miễn khác.
CLN-978 hiện là chất gắn kết tế bào T CD19 đầu tiên được chấp thuận thử nghiệm lâm sàng cho lupus tại Mỹ. Công ty cũng lên kế hoạch thử nghiệm trên bệnh viêm khớp dạng thấp vào quý 2.
Dù tập trung vào miễn dịch học, Cullinan vẫn tiếp tục phát triển các chương trình ung thư học, bao gồm zipalertinib—thuốc ức chế exon20 EGFR cho ung thư phổi và kháng thể anti-MICA/B CLN-619 đang thử nghiệm trên u tủy đa và khối u rắn. Công ty cam kết tạo dữ liệu nhanh nhất có thể để thúc đẩy giá trị và loại bỏ nhanh các chương trình không đạt kỳ vọng.
Cullinan gần đây đã trả lại một ứng viên bispecific cho Harbour BioMed sau khi dữ liệu giai đoạn 1 không đạt yêu cầu. Ahmed cho biết quyết định này không nhằm giải phóng nguồn lực cho CLN-978 mà là do thiếu hiệu quả rõ rệt.
Về tài chính, Cullinan có 640 triệu USD tiền mặt vào cuối tháng 9, đủ duy trì hoạt động đến năm 2028. Ahmed khẳng định mục tiêu trước mắt là tạo dữ liệu lâm sàng vững chắc để thúc đẩy giá trị, thay vì lo lắng về các thử nghiệm giai đoạn 3 ngay từ bây giờ.
